Metabole ziekten, zowel welnu stofwisselziekten, wordt veroorzaakt onderbrak ene defect te ie omzetten van stoffen te ie vlees onderbrak ene enzym. Den ziekte van Hunter vormt onderbrak ene foutje te ie DNA (ie gen) dat codeert voordat ie IDS enzym. Uit voorheen research is gebleken dat gentherapie ene veilige plus effectieve treatment is voordat andere metabole ziekten, zoals MLD. 

Pieter Brinkhorst, directeur van Metakids: “Den onderzoekers willen nu loeren of zij dit kennis kunnen wedden wegens zowel ene gentherapie te uitbouwen voordat den ziekte van Hunter, zowel welnu MPSII. Alle erfelijke metabole ziekten opstarten te den genen. Wij hopen dan zowel dat dit research ene fundament legt voordat ene bredere uitrol van gentherapie voordat veel meer koters met ene van dit vele ernstige ziekten.”

Merel Heimens Visser, directeur snelheidsduivel van den Hersenstichting, vult aan: “Om onze krachten te bundelen kunnen wij meer impact maken plus hopelijk sneller ene treatment uitbouwen voordat den koters diegene hier te Nederland mee te maken hebben. Den uitgestrekte winst is dat dit techniek erop welslagen zoals verwachting zowel toe te voetstappen is op andere (metabole) hersenaandoeningen.”

Ie research

Gentherapie is ene medische treatment diegene den genetische code, zowel welnu vertrouwd indien DNA, vermag afstemmen. Ter ie laboratorium wordt speciale virussen vervaardigd diegene ie correcte stukje genetische code erop zichzelf dragen. Dit virussen wordt tweedehands wegens ie correcte IDS-gen middels ene beenmergtransplantatie te beenmergstamcellen te plekken. Den beenmergcellen vormen zo ene productiefabriek van ie IDS-enzym te ie inherent vlees. Via ie bloed bereikt ie enzym den weefsels van ie vlees. Den cellen kunnen zowel den hersenen penetreren plus ginds geven zij ie enzym uit, zodat zowel hersencellen wordt behandeld. 

Dit principe is toepasbaar voordat den ziekte van Hunter, maar verstrekken zowel opeenstapeling voordat veel meer andere hersenziekten. Ter ie huidige research wordt er onderzoeken hoe den gentherapie op ene betrouwbare methode vervaardigd vermag wordt, zodat ie erop den wezen toegepast vermag wordt waarbij ie zowel effectief indien veilig is. Er wordt strak samengewerkt te ene team bestaande uit wetenschappers plus artsen van ie Erasmus MC plus ie LUMC. 

Resultaten

Den resultaten wordt medio 2026 verwachten. Mits ie research succesvol is willen den onderzoekers den treatment voorts uitproberen te ene klinische trial voordat patiënten met den ziekte van Hunter. Ie uiteindelijke mikpunt is wegens den gentherapie vacant te maken voordat patiënten voordat ene redelijke plus transparante prijs via ene niet-commercieel financieringsmodel. 

Om: Nationale Zorggids